Hasta el momento, todos los medicamentos para el manejo de la enfermedad son antipsicóticos con efectos secundarios comunes.
El medicamento Ecopipam, se encuentra en etapas de desarrollo para el síndrome de Tourette en niños y adolescentes. En un ensayo aleatorizado y controlado en fase 2, ha demostrado que, en comparación con el placebo, redujo los tics y redujo el riesgo de algunos de los efectos secundarios comunes de otros tratamientos, incluido el aumento de peso.
Donald L. Gilbert, MD, MS, de la división de neurología del Hospital Pediátrico de Cincinnati, y sus colegas notaron que todos los medicamentos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el síndrome de Tourette son antipsicóticos. Los medicamentos conllevan un riesgo de aumento de peso, anomalías del electrocardiograma, cambios metabólicos y trastornos del movimiento inducidos por medicamentos.
El fármaco de primera clase, ecopipam, se dirige al receptor de dopamina D1, mientras que los medicamentos actualmente aprobados bloquean el receptor D2. "Puede ser un tratamiento seguro y efectivo del síndrome de Tourette con ventajas sobre otros agentes terapéuticos actualmente aprobados", escribieron los autores.
Reducción significativa de la gravedad de los tics
El estudio incluyó a 153 individuos de al menos 6 años de edad hasta los 18 años con una puntuación de gravedad de tics totales de Yale de al menos 20. Fueron asignados aleatoriamente 1:1 a ecopipam o placebo.
Los investigadores observaron una reducción del 30% en la puntuación de gravedad de los tics desde el inicio hasta la semana 12 para el grupo de ecopipam en comparación con el grupo de placebo.
Los datos mostraron una diferencia de medias de mínimos cuadrados de 3,44 (intervalo de confianza [IC] del 95%, 6,09-0,79, p = 0,01). Los investigadores también observaron una mejora en la impresión clínica global de la gravedad del síndrome de Tourette en el grupo de ecopipam (P = 0,03).
Dolores de cabeza, insomnio entre los efectos secundarios
El aumento de peso fue mayor en el grupo placebo que en el grupo de ecopipam: el 17,1% en el grupo de ecopipam y el 20,3% de los que recibieron un placebo tuvieron un aumento de peso de más del 7% durante el período de estudio.
Los efectos secundarios más comunes del fármaco del estudio fueron dolor de cabeza (15,8%), insomnio (14,5%), fatiga (7,9%) y somnolencia (7,9%). Cabe aclarar que una limitación del estudio fue la falta de diversidad racial y étnica, ya que el 93,5% de los del grupo placebo y el 86,8% en el grupo de ecopipam eran blancos.
Por otra parte, las pautas en América del Norte y Europa están de acuerdo en que los tratamientos conductuales deben ser la terapia de primera línea.
Faltan estudios para determinar efectividad
Sara Pawlowski, MD, jefa de división de integración de salud mental de atención primaria en la Red de Salud de la Universidad de Vermont y profesora asistente de psiquiatría de la Universidad de Vermont, Burlington, dijo en una entrevista que se deben considerar varias cosas con esta investigación.
Una es que, aunque los resultados muestran una reducción en los tics, el estudio duró solo 12 semanas y "los tics pueden durar toda la vida", anotó.
"También pueden ir y venir con eventos importantes de la vida, factores estresantes y varias otras variables. Por lo tanto, me pregunto cómo se pueden desentrañar los efectos de la mejora del flujo y reflujo natural de la afección en una ventana de 3 meses, que es una instantánea del curso de una condición conocida recurrente, remitente, de por vida y crónicamente variable ", dijo.
Pawlowski dijo que aunque se necesitan medicamentos efectivos, insta a centrarse en un mejor acceso a tratamientos sin medicamentos "que funcionen para niños y adolescentes", ya que los niños que comienzan a tomar los medicamentos temprano pueden tomarlos por el resto de sus vidas.
Además, aunque la investigación no encontró aumento de peso en el grupo de ecopipam, los efectos secundarios que sí encontraron en el grupo, como el dolor de cabeza y el insomnio, "sí afectan la vida de un niño", anotó.
"Tampoco podemos estar seguros de que en el transcurso del tratamiento crónico no habrá trastornos del movimiento o trastornos metabólicos que surjan. Esos son efectos secundarios o trastornos que pueden surgir subrepticiamente con el tiempo, y más de 12 semanas", dijo.
Los hallazgos del ensayo multicéntrico, doble ciego, financiado por el fabricante de medicamentos, Emalex Biosciences, se publicaron en línea en Pediatrics. El estudio se realizó en 68 sitios en los Estados Unidos, Canadá, Alemania, Francia y Polonia entre mayo de 2019 y septiembre de 2021.
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