Los resultados sugieren que efanesoctocog alfa podría revolucionar el manejo de la hemofilia 'A' grave en niños, ya que proporciona una actividad elevada y sostenida del factor VIII.
Un avance significativo en el tratamiento de la hemofilia A grave ha surgido con el uso de efanesoctocog alfa, la primera terapia que utiliza bioingeniería para el reemplazo del factor VIII humano. Esta innovadora terapia ha demostrado ser segura y efectiva en la prevención del sangrado en niños, según los resultados de una nueva investigación publicada en The New England Journal of Medicine.
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario caracterizado por la falta de un factor esencial en la coagulación de la sangre: el factor VIII. Este factor es crucial para que la sangre pueda coagularse adecuadamente y detener el sangrado. Sin una cantidad suficiente de factor VIII, el proceso de coagulación se ve interrumpido, lo que resulta en un riesgo elevado de sangrado excesivo.
Este trastorno es hereditario y se transmite a través de un patrón recesivo ligado al cromosoma X. Esto significa que el gen que codifica el factor VIII está ubicado en el cromosoma X, uno de los dos cromosomas sexuales.
El diagnóstico de la hemofilia A generalmente se realiza mediante un estudio de coagulación que evalúa la capacidad de la sangre para coagularse. Si se identifica la deficiencia del factor VIII, se realizan pruebas adicionales para determinar la variante genética específica del trastorno. Los familiares también pueden ser examinados para identificar si son portadores del gen defectuoso o si tienen el trastorno.
En el estudio de fase 3, denominado XTEND-Kids, un equipo de investigadores liderado por la Dra. Lynn Malec, directora médica del Comprehensive Center for Bleeding Disorders y profesora asociada de medicina y pediatría en The Medical College of Wisconsin, evaluó a 74 niños varones con hemofilia A grave. Entre los participantes, 38 eran menores de 6 años y 36 tenían entre 6 y 12 años.
Los niños recibieron profilaxis semanal con efanesoctocog alfa, administrando 50 unidades internacionales (UI) por kilogramo de peso corporal durante un período de 52 semanas. Antes de este tratamiento, todos los pacientes, excepto uno que recibía terapia a demanda, ya estaban en terapia de reemplazo del factor VIII. La mayoría de estos niños (70%) utilizaba productos de vida media prolongada, con dosis administradas dos veces por semana o cada tres días, mientras que el resto usaba productos de vida media estándar con dosis de cada dos días a dos veces por semana.
Los resultados del estudio fueron muy prometedores. Ninguno de los niños desarrolló anticuerpos inhibidores del factor VIII, una complicación común y desafiante en el tratamiento de la hemofilia A. Además, no se registraron eventos adversos graves relacionados con efanesoctocog alfa, lo que subraya la seguridad del tratamiento.
La Dra. Malec y su equipo destacaron que "la administración semanal de efanesoctocog alfa proporcionó una actividad elevada y sostenida del factor VIII y una protección muy eficaz contra los episodios hemorrágicos en niños con hemofilia A grave, una población en la que este objetivo ha sido difícil de alcanzar sin pesados esquemas de tratamiento".
En términos de eficacia, entre los 73 pacientes que completaron el tratamiento según el protocolo, la mediana de la tasa de sangrado anualizada fue de 0,00, y la tasa media basada en el modelo fue de 0,61. Además, 47 pacientes (64%) no experimentaron episodios hemorrágicos tratados durante el estudio, 65 (88%) no tuvieron episodios hemorrágicos espontáneos y 61 (82%) no presentaron episodios hemorrágicos en las articulaciones.
Estos resultados sugieren que efanesoctocog alfa podría revolucionar el manejo de la hemofilia A grave en niños, ofreciendo una opción de tratamiento más efectiva y menos invasiva que los esquemas actuales. La investigación continúa, pero estos hallazgos preliminares son un paso importante hacia mejores resultados para los pacientes jóvenes con esta condición.
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