Se estima que entre 6 y 8 millones de personas en los Estados Unidos padecen de NASH o esteatohepatitis no alcohólica con fibrosis hepática de moderada a avanzada, o con cicatrización.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha aprobado el primer medicamento para una forma común de inflamación del hígado llamada esteatohepatitis no alcohólica (NASH, por sus siglas en inglés), que está asociada a disfunción metabólica debido a a la acumulación de células grasas en este órgano, desencadenando procesos inflamatorios y por ende cicatrizantes que deterioran la función hepática crónicamente. De hecho, esta forma avanzada de enfermedad hepática grasa no alcohólica está estrechamente vinculada con la obesidad, la diabetes tipo 2 y una serie de otras condiciones metabólicas como la hipertensión por lo que el medicamento representa un gran avance para millones de pacientes en el presente y futuro.
Según la FDA, se estima que entre 6 y 8 millones de personas en los Estados Unidos padecen de NASH con fibrosis hepática moderada a avanzada, o cicatrización. Además, esta condición conlleva otras complicaciones como cirrosis, insuficiencia hepática y cáncer de hígado.
Hasta este momento, no se contaba con un fármaco para abordar esta enfermedad. Los enfoques terapéuticos previos para la NASH, se enfocaban en la reducción de peso mediante modificaciones en el estilo de vida, como el control glucémico, una alimentación balanceada y actividad física regular.
Ahora, el nuevo medicamento desarrollado por Madrigal Pharmaceuticals, el resmetirom, llega al mercado bajo el nombre comercial de Rezdiffra. El medicamento, que activa un receptor de hormonas tiroideas en el hígado para ayudar a reducir la acumulación de grasa, se toma por vía oral todos los días. Está aprobado para personas que tienen NASH con fibrosis moderada a avanzada, y se pretende que se use junto con una dieta saludable y ejercicio.
Los resultados de los ensayos clínicos, publicados en febrero, indicaron que más del 25% de los participantes que recibieron 80 miligramos de resmetirom lograron la remisión de la NASH sin un deterioro en la fibrosis. Asimismo, casi el 30% de aquellos que tomaron 100 mg alcanzaron el mismo resultado, mientras que menos del 10% de los participantes que recibieron un placebo lo lograron. Además de esto, el medicamento también demostró una capacidad para reducir los niveles de colesterol LDL, conocido como "colesterol malo", así como los niveles de enzimas hepáticas.
A pesar de estos resultados alentadores, aún no se ha determinado la duración óptima del tratamiento con este medicamento. Se requiere realizar más investigación para clarificar este aspecto. No obstante, el desarrollo de este fármaco representa un avance significativo en el tratamiento de la NASH, una enfermedad que anteriormente carecía de opciones farmacológicas específicas. Anteriormente, los pacientes dependían principalmente de cambios en el estilo de vida para controlar la progresión de la enfermedad, lo que frecuentemente resultaba insuficiente para detener su avance.
La aprobación de Rezdiffra ofrece una nueva herramienta terapéutica para aquellos que sufren de NASH con fibrosis moderada a avanzada, una población que ha enfrentado desafíos significativos en el manejo de su condición. Se espera que el medicamento ayude a reducir la inflamación hepática y la acumulación de grasa en el hígado, lo que podría prevenir complicaciones graves como la cirrosis y el cáncer de hígado.
"Creo que este hito de aprobación traerá nueva energía y momentum a la comunidad de NASH, acelerando nuestros esfuerzos para mejorar la educación sobre la enfermedad, construir vías de atención y ampliar la inversión en investigación de NASH", dijo Wayne Eskridge, CEO de la Fundación del Hígado Graso, en un comunicado de prensa de Madrigal el jueves.
Sin embargo, a pesar de este avance, aún quedan preguntas por responder sobre la duración del tratamiento con resmetirom y su efectividad a largo plazo. Se necesitarán más estudios clínicos para comprender mejor su impacto a largo plazo en la progresión de la enfermedad y su seguridad a largo plazo.
La aprobación de Rezdiffra también destaca el creciente interés en el desarrollo de terapias para enfermedades metabólicas como la NASH, que representan una carga significativa para el sistema de salud en todo el mundo. Se espera que futuras investigaciones y avances en este campo conduzcan a nuevas opciones de tratamiento que mejoren la calidad de vida de los pacientes y reduzcan el impacto de estas enfermedades en la salud pública.
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