La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la inyección de Tzield (teplizumab) para retrasar (ralentizar) la pérdida de la producción propia de insulina del organismo en pacientes pediátricos de entre 8 y 17 años recientemente diagnosticados con diabetes tipo 1 (DT1) en etapa 3.
Condición
La diabetes tipo 1 (DT1) se desarrolla por etapas, determinadas por dos factores: la presencia de ciertas proteínas en la sangre llamadas autoanticuerpos y los niveles de glucosa en sangre.
Los autoanticuerpos son proteínas producidas por el sistema inmunitario que, por error, atacan las propias células del organismo. En la DT1, estos autoanticuerpos se dirigen a las células del páncreas encargadas de producir insulina. Los principales autoanticuerpos asociados con la DT1 incluyen el autoanticuerpo contra la insulina, el autoanticuerpo contra la descarboxilasa del ácido glutámico (GAD), el autoanticuerpo IA-2 y el autoanticuerpo contra el transportador de zinc 8 (ZnT8).
Las tres etapas de la DT1 se definen de la siguiente manera:
Etapa 1: ocurre cuando una persona presenta dos o más de estos autoanticuerpos en la sangre, pero sus niveles de glucosa permanecen normales. En esta fase no hay síntomas, aunque el sistema inmunitario ya ha comenzado a atacar las células productoras de insulina. Etapa 2: ocurre cuando la persona continúa teniendo estos autoanticuerpos, pero sus niveles de glucosa se vuelven anormales. Esto suele detectarse mediante pruebas de glucosa, como la prueba de tolerancia oral a la glucosa o la prueba de hemoglobina A1c. En esta etapa aún no hay síntomas evidentes. Etapa 3: ocurre cuando la persona comienza a experimentar síntomas causados por niveles elevados de glucosa en sangre, como micción frecuente, sed excesiva y fatiga. En este punto, el paciente requiere terapia con insulina para controlar sus niveles de glucosa.Datos que respaldan a Tzield
Un amplio ensayo clínico denominado estudio PROTECT evaluó si teplizumab podía ralentizar la pérdida de la producción propia de insulina en niños y adolescentes recientemente diagnosticados con DT1 en etapa 3.
El estudio fue un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Esto significa que los pacientes fueron asignados al azar para recibir teplizumab o un placebo (un tratamiento inactivo), y ni los pacientes ni el equipo investigador sabían qué tratamiento estaba recibiendo cada participante.
Los pacientes recibieron el tratamiento asignado una vez al día mediante infusión intravenosa durante 12 días, seguido de otro ciclo de 12 días de tratamiento (medicamento o placebo) seis meses después.
El estudio incluyó a 328 pacientes de entre 8 y 17 años que habían sido diagnosticados con DT1 en etapa 3 dentro de las seis semanas previas. Todos los participantes conservaban cierta función de las células productoras de insulina (llamadas células beta) al momento de ingresar al estudio.
La investigación evaluó el funcionamiento de las células beta a las 78 semanas (aproximadamente 18 meses) mediante la medición en sangre de una proteína denominada péptido C. El péptido C es un indicador confiable de la cantidad de insulina que el organismo sigue produciendo por sí mismo.
A las 78 semanas, los pacientes que recibieron teplizumab mostraron una disminución significativamente menor de la función de las células beta en comparación con quienes recibieron placebo. Esto significa que teplizumab ayudó a ralentizar la pérdida de la producción propia de insulina del organismo.
Información de seguridad
Tzield cuenta con una advertencia destacada en recuadro (boxed warning), la advertencia de seguridad más prominente exigida en la etiqueta de un medicamento de prescripción.
Se han reportado casos graves y potencialmente mortales de reactivación viral, incluida la reactivación del virus de Epstein-Barr (VEB) y del citomegalovirus (CMV), asociados al uso de Tzield. Los pacientes inmunocomprometidos presentan un mayor riesgo.
La mayoría de los casos graves ocurrieron en pacientes que continuaron el tratamiento con Tzield a pesar de presentar linfopenia persistente y severa (reducción de los linfocitos, un subgrupo de glóbulos blancos). Antes de iniciar el tratamiento, los pacientes deben someterse a pruebas para detectar infección activa por VEB y CMV.
Otros efectos adversos conocidos de Tzield incluyen el síndrome de liberación de citocinas, que generalmente ocurre dentro de los primeros cinco días de tratamiento y cuyos síntomas incluyen fiebre, cansancio (fatiga), dolor muscular y articular, náuseas con o sin vómito y aumento de las enzimas hepáticas en sangre.
También se han presentado reacciones alérgicas graves en pacientes tratados con Tzield.
Los efectos secundarios más comunes de Tzield son vómito, erupción cutánea, aumento de las transaminasas hepáticas (prueba sanguínea que detecta estrés o daño hepático) y dolor de cabeza.
Además, Tzield se asocia con una disminución de los glóbulos blancos (leucopenia), incluida la reducción de distintos tipos de glóbulos blancos (linfopenia y neutropenia), lo que puede aumentar el riesgo de ciertas infecciones.
Designación
Tzield fue aprobado bajo la vía de aprobación acelerada para esta indicación.
La aprobación fue otorgada a Sanofi.
